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OrchardTherapeutics授权可能改变生命的MPSI基因治疗计划

2022-04-28 来源:江苏农业机械网

Orchard Therapeutics授权可能改变生命的MPS-I基因治疗计划

位于伦敦的Orchard Therapeutics公司 获得了体外自体造血干细胞(HSC)基因治疗计划的独家许可,该计划用于治疗由San Raffaele-Telethon基因治疗研究所开发的粘多糖贮积症I型(MPS-I)(SR-Tiget) )。

MPS-1,通常称为Hurler综合征,是一种使人衰弱且危及生命的遗传性溶酶体贮积症。患者出现神经认知障碍,骨骼畸形,视力丧失和听力丧失,以及心血管和肺部并发症中国机械网okmao.com。

Orchard Therapeutics首席执行官Mark Rothera表示,他们相信公司获得的MPS-I体外自体造血干细胞基因治疗有可能“从根本上改变患者的生命”。

“该计划利用我们的专业知识开发离体自体HSC基因治疗候选物用于神经代谢紊乱。考虑到我们的MLD计划中发现的变革潜力,我们希望我们能够纠正这种情况的多个方面,包括中枢神经系统功能障碍,“Rothera在一份声明中说。

Rothera指出,增加MPS-I计划为Orchard提供了从临床前期到商业阶段的总共9个项目。该公司的目标是在未来三年内再批准三种疗法。

虽然交易的财务条款尚未完全披露,但Orchard表示,它以现金支付了未公开的预付款,并同意根据未来的发展,监管和销售里程碑进行或有支付。Orchard和SR-Tiget对合作并不陌生。去年,Orchard获得了根据概念证明从SR-Tiget独家许可三个临床前程序的权利。MPS-I计划是该交易的一部分。此外,Orchard许可的方案治疗慢性肉芽肿病(CGD)和球形细胞脑白质营养不良。

Orchard表示,许可的MPS-I计划在严重Hurler亚型患者的持续概念验证研究中显示了有希望的临床数据。使用冷冻保存的制剂和慢病毒载体,用离体自体HSC基因疗法(称为OTL-203)治疗这些患者。4月份,美国基因与细胞疗法协会提交了4名接受该项目治疗的患者的初步数据,表明治疗耐受性良好。Orchard说,其中两名患者表现出植入和高α-L-艾杜糖醛酸酶(IDUA)的表达。该试验预计到2020年将再增加4名患者,并在一年内提出初步结果。

SR-Tiget主任,基因转移技术和新基因治疗策略部门负责人Luigi Naldini表示,迄今为止获得的初步数据显示,MPS-I最严重亚型患者的代谢矫正迹象。

“MPS-I计划是我们产品组合中重要的重要补充,使我们能够利用我们在神经代谢疾病方面的专业知识,并进一步扩大应对这些疾病的潜在影响,”Orchard首席财务官兼首席商务官Frank Thomas表示,在一份声明中说。

2018年与SR-Tiget达成协议的同时,公司治愈了 GlaxoSmithKline 的罕见疾病基因治疗组合。从GSK协议获得的计划包括Strimvelis,第一个自体离体儿童腺苷脱氨酶严重联合免疫缺陷症(ADA-SCID)的基因治疗,于2016年获得欧洲药品协会批准。此外,该公司还接受了两项针对异染性脑白质营养不良(MLD)和维斯科特进行登记研究的晚期临床计划Aldrich综合征(WAS)和一种β地中海贫血临床计划。5月,该公司与欧洲药品管理局就MLD治疗举行了市场授权申请预提交会议。Orchard表示计划在2020年上半年提交MAA,并希望在MAA提交后大约一年内在美国提交生物制剂许可申请。

在今年早些时候公布的第三阶段数据发布后,Orchard还着眼于在2020年批准其ADA-SCID治疗。

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